【DRGレポート】骨髄異形成症候群 | ランドスケープ＆フォーキャスト｜米国・欧州5カ国

骨髄異形成症候群（MDS）は造血幹細胞の異常を認める不均一な疾患群で、血球減少症に至り急性骨髄性白血病（AML）に進行するリスクがある。MDSの貧血管理では長年、赤血球造血刺激因子製剤が低リスク患者に、脱メチル化薬による積極的な治療が高リスク患者への標準治療である。この標準治療に抵抗性を示す患者に向けた薬剤開発が、主な未充足ニーズである。

目次・サンプル資料のお問い合わせはこちら

概要

骨髄異形成症候群（MDS）は造血幹細胞の異常を認める不均一な疾患群で、血球減少症に至り急性骨髄性白血病（AML）に進行するリスクがある。MDSの貧血管理では長年、赤血球造血刺激因子製剤が低リスク患者に、脱メチル化薬による積極的な治療が高リスク患者への標準治療である。この標準治療に抵抗性を示す患者に向けた薬剤開発が、主な未充足ニーズである。パイプラインは活発で、上市が予測される新規薬剤数品目が低リスク患者市場のサブポピュレーションに浸透すると見込まれる。高リスク患者を対象とした開発も活発である一方、開発企業にとってこのセグメントで全生存率の向上を立証することは課題が多い。

調査におけるキーポイント

• 専門医は既存薬をどう捉えるか？
• 遺伝子マーカーのさらなる研究はMDSの診断か予後のいずれかに影響を与えるか？
• どのような新規薬剤が2026年の本市場に影響を及ぼすか？
• 医師はCelgene社の経口azacitidine（CC-486）をどう受入れるか？使用が低リスク患者に制限された場合、適応外使用はどの程度になるか？
• Celgene社のluspatercept（ACE-536）は、低リスク患者の第二選択薬に限定されるか？
• 既存薬、又はAMLに後期開発中の薬剤で、MDS市場に関連性があるものは？

報告書の調査範囲